Zavedení:
Miltefosin je perorální lék používaný k léčbě leishmaniózy. Miltefosin může způsobit mírné až střední zvýšení jaterních enzymů během prvních dvou týdnů léčby. Není však spojen s poškozením jater žloutenkou.
Pozadí:
Miltefosin je alkylovaný fosfocholin, u kterého bylo prokázáno, že je účinný proti řadě mikrobiálních patogenů, včetně několika druhů Leishmania. Mechanismus účinku miltefosinu zahrnuje narušení mikrobiálních buněčných membrán a mitochondrií. Bylo prokázáno, že miltefosin je účinná léčba viscerální, slizniční a kožní leishmaniózy. Miltefosine získal regulační schválení v Indii v roce 2002 a ve Spojených státech v roce 2014. Jednalo se o inaugurační perorální léčbu viscerální a kožní leishmaniózy. Lék je dostupný v 50mg tobolkách pod obchodním názvem Impavido. Dávkování je 50 mg dvakrát denně pro pacienty s tělesnou hmotností 30 až 44 kg a třikrát denně pro pacienty s tělesnou hmotností 45 kg nebo vyšší. Léčba by měla pokračovat po dobu 28 dnů. Kromě toho bylo prokázáno, že miltefosin prokazuje účinnost při léčbě dalších závažných bakteriálních, plísňových a parazitárních stavů. Pro tyto indikace však nebyl formálně schválen. Miltefosin je obecně dobře snášen, i když se mohou vyskytnout nežádoucí účinky, včetně nevolnosti, zvracení, průjmu, břišních nevolností, anorexie, bolesti hlavy, závratí a ospalosti. Vzácné, ale závažné nežádoucí účinky zahrnují neplodnost, fetální toxicitu, renální dysfunkci a anafylaktické reakce. Miltefosin se ve Spojených státech používá zřídka, přesto je to klíčový globální lék. Byl nápomocný v iniciativách veřejného zdraví k vymýcení viscerální a kožní leishmaniózy.
Použití:
Miltefosin se používá při léčbě specifických forem leishmaniózy, včetně viscerální leishmaniózy (která postihuje vnitřní orgány), kožní leishmaniózy (která postihuje kůži) a slizniční leishmaniózy (která postihuje nos, ústa nebo hrdlo).
Směr:
Miltefosin je jediný uznávaný perorální přípravek s potenciálem k léčbě leishmaniózy. Předchozí studie ukázaly, že miltefosin má velmi dobrou míru vyléčení viscerální leishmaniózy (VL) v Indii, Nepálu a Bangladéši. Nedávné zprávy však ukázaly, že byla pozorována vysoká míra klinických selhání.